UltragenyxPharmaceutical（NASDAQ：RARE）维持上市前不变，是因为它宣布了一项关于评估基因治疗DTX301的鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症患者的积极的初步数据，该试验治疗的是鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症，其特征是氨中积累了氨身体。OTC是一种酶，在尿素循环（分解和去除氮）中起着关键作用。该公司表示，剂量最低的队列中的＃1患者在24周内尿素生成（尿素形成）水平增加，已停用该队列中的其他两名患者分别随访了20周和12周，未显示出尿素制剂率的临床意义变化。在安全方面，没有与输注相关的不良事件，也没有据报道严重不良事件。两名患者使用皮质类固醇有效控制了一种称为丙氨酸氨基转移酶（ALT）的酶的轻度升高，该酶是肝脏损害的一种生物标志物，数据监测委员会已批准了第二项高剂量研究的进展。顶线数据应该在H2中可用。Ultragenyx在DTX301的OTC缺乏症的1/2期研究的第一批研究中完成了给药（2017年11月16日）现在阅读：Ultragenyx制药：购买产品原始文章